Il progetto si concentra sulla ricerca clinica e lo sviluppo di medicinali per terapie avanzate (ATMP) e medicina personalizzata nel campo delle malattie rare (VO) nella popolazione pediatrica. Il progetto ha un forte impatto sul trattamento della VO. Mira a sviluppare un innovativo ATMP per il trattamento VO da preparare per la fase di sperimentazione clinica. I risultati della ricerca porteranno anche nuove pratiche metodologiche nel trattamento personalizzato delle malattie oncologiche pediatriche basate sul monitoraggio dei livelli di farmaci antitumorali mirati.