A esclerose lateral amiotrófica (ELA) é uma doença neurodegenerativa rapidamente fatal que atualmente não tem terapia eficaz. Faz parte de doenças órfãs (incidência: 3-5 por 100 000 habitantes). A região do Centro-Val de Loire tem cerca de 300 doentes e o aumento da sua incidência constitui um grave problema de saúde pública. O recrutamento de doentes com ELA para a CHRU através da Federação SLA Tours-Limoges fornece uma coorte de aproximadamente 350 doentes com ELA. Muitos tratamentos direcionados a diferentes mecanismos fisiopatológicos têm sido estudados na ELA, ainda sem sucesso há mais de 50 anos. Algumas moléculas eram promissoras em ratos, mas não tinham efeito terapêutico benéfico em seres humanos. A metodologia dos ensaios pré-clínicos e clínicos é muitas vezes posta em causa numa corrida de pressa e exige demasiado ambicioso em relação à complexidade e gravidade desta doença. Além disso, os muitos mecanismos fisiopatológicos envolvidos e suas interações complicam a estratégia terapêutica. As agregações proteicas intracelulares são parte integrante da fisiopatologia da doença e representam um marcador constante da ELA. Visar estas agregações de proteínas é, portanto, uma estratégia terapêutica relevante. Para além dos mecanismos específicos visados neste projeto, o próprio conceito de tratamento personalizado intracorps nunca foi concretizado.