Projekt se osredotoča na klinične raziskave in razvoj zdravil za napredno zdravljenje (ATMP) in personalizirano medicino na področju redkih bolezni (VO) pri pediatrični populaciji. Projekt ima velik vpliv na zdravljenje VO. Njegov cilj je razvoj inovativnega ATMP za zdravljenje VO, ki bo pripravljen na fazo kliničnega preskušanja. Rezultati raziskave bodo prinesli tudi nove metodološke postopke za osebno zdravljenje pediatričnih onkoloških bolezni, ki temeljijo na spremljanju ciljno usmerjenih zdravil proti raku.