Glavni cilj projekta je razviti inovativno strategijo za zdravljenje cistične fibroze z uporabo najsodobnejših tehnologij, ki temeljijo na zunajceličnih veziklih (EV) in orodjih za urejanje genoma, kot je sistem CRISPR/Cas9. Zaradi mutacij v genu CFTR bolniki pogosto razvijejo pljučnico, ki pri kroničnih boleznih vodi do pljučne fibroze. Kljub razpoložljivemu farmakološkemu zdravljenju je cistična fibroza neozdravljiva bolezen, bolniki pa živijo do 24-39 let. Zato je treba razviti nove terapije, ki bodo učinkovito odpravile vzrok bolezni ali bistveno izboljšale življenje bolnikov.Da bi dosegli cilj, bo projekt v tesnem sodelovanju s tujim znanstvenim partnerjem in nacionalnim gospodarskim partnerjem uporabil dve inovativni strategiji za zdravljenje cistične fibroze, ki sta glavna stebra tega projekta. Prvič, električna vozila se bodo uporabljala kot nosilci sistema CRISPR/Cas9 za doseganje popravka gena CFTR na podlagi predhodno razvite in patentirane tehnologije (PCT/IB2018/055591, US 17/262,789, EP 18762920.9). Nova strategija urejanja genoma bo oblikovana v tesnem sodelovanju z znanstvenim partnerjem profesorjem Tonijem Cathomenom iz Medicinskega centra Univerze Albert-Ludwigs v Freiburgu. Varnost in učinkovitost genske korekcije bomo preverjali s tehnologijo sekvenciranja naslednje generacije in bioinformatskimi analizami, ki jih izvaja naš poslovni partner Xenstats sp z o.o. V drugem stebru bomo uporabili alternativno rešitev za lajšanje simptomov bolezni v obliki EV s povečano antifibrotično aktivnostjo (P.44827), ki jo bomo testirali in vivo na modelih pljučne fibroze.
